Nhưng việc ứng dụng công nghệ này trong tương lai sẽ gặp phải một số thách thức như nguyên liệu thô đắt tiền, tác dụng phụ, dây chuyền bảo quản đông lạnh cao cấp.
Công nghệ nhỏ, bước tiến lớn
Một buổi chiều tháng 3/2013, Andy Geall nhận cuộc điện thoại thông báo ba người ở Trung Quốc vừa bị nhiễm virus cúm gia cầm mới. Rino, người đứng đầu bộ phận Nghiên cứu vắc-xin tại Trung tâm Nghiên cứu Novartis, bang Massachusetts, Mỹ, muốn biết liệu Geall và các đồng nghiệp của ông đã sẵn sàng đưa công nghệ vắc-xin mới của họ vào thử nghiệm hay chưa.
Một năm trước đó, nhóm của Geall, làm việc tại Novartis đã đưa các chuỗi nucleotide RNA vào trong các hạt nano béo, hay còn gọi là nano lipid (LNP) và thử nghiệm thành công trên chuột mắc bệnh virus đường hô hấp.
Khi biết yêu cầu của Rino, Geall lập tức đồng ý. Từ thứ Hai, nhóm của ông bắt đầu tổng hợp mã di truyền RNA, đến thứ Tư, họ tạo vắc-xin và thử nghiệm trên tế bào vào cuối tuần. Bảy ngày sau, họ thử nghiệm trên chuột. Sự phát triển diễn ra với tốc độ chóng mặt.
Nhóm Novartis đã đạt được thành tích này trong một tháng trong khi vắc-xin thường mất một năm hoặc hơn để nghiên cứu và điều chế. Nhưng tại thời điểm đó, khả năng sản xuất RNA lâm sàng còn hạn chế vì các chuyên gia không chắc chắn liệu nó có thành công trên người hay không. Năm 2015, Novartis bán bộ phận kinh doanh vắc-xin.
Năm năm sau, đại dịch Covid-19 xuất hiện, vắc-xin dựa trên RNA một lần nữa chứng tỏ giá trị của mình. Tháng 12, hai ứng cử viên đi đầu trong việc nghiên cứu vắc-xin RNA là Pfizer-BioNTech và Moderna, đã được chính phủ nhiều quốc gia cấp phép cho việc ngừa Covid-19.
Vắc-xin giúp cơ thể nhận biết và tiêu diệt tác nhân gây bệnh. Thông thường, vắc-xin chứa kháng nguyên như tác nhân gây bệnh đã được làm yếu đi, được đưa vào cơ thể để kích thích cơ thể tạo miễn dịch chống lại tác nhân gây bệnh. Nhưng vắc-xin dựa trên RNA phòng virus nCoV, chứa mã di truyền của protein trên bề mặt virus gây ra Covid-19.
Khi tiêm vào cơ thể người, chúng hướng dẫn các tế bào trong cơ thể tạo ra protein đột biến. Mục đích là để cơ thể sinh ra kháng thể và chống lại protein đột biến. Cách làm này nhanh hơn việc tạo ra vắc-xin truyền thống vì cách điều chế truyền thống cần thời gian để xác định phản ứng miễn dịch.
Ý tưởng vắc-xin sử dụng RNA đã có từ gần ba thập kỷ trước. Tinh gọn hơn các phương pháp tiếp cận thông thường, công nghệ RNA cho phép các nhà nghiên cứu theo dõi nhanh nhiều giai đoạn nghiên cứu và phát triển vắc-xin.
Philip Dormitzer, người đứng đầu bộ phận nghiên cứu vắc-xin virus tại Pfizer cho biết: “Công nghệ RNA đã được chứng minh nhưng nó chưa hoàn thiện. Chúng ta đang thấy cách nó hoạt động cho Covid-19. Nó khiến các nhà nghiên cứu muốn làm nhiều hơn nữa”.
Tiềm năng của công nghệ RNA
Việc điều chế và sản xuất vắc-xin RNA nhanh hơn vắc-xin thông thường. Từ trình tự di truyền của mầm bệnh, các nhà nghiên cứu có thể nhanh chóng lấy ra kháng nguyên tiềm năng, đưa nó vào mẫu DNA gốc, sau đó kết hợp với RNA tương ứng trước khi chế tạo thành vắc-xin đưa vào cơ thể.
Lấy ví dụ, vắc-xin của Moderna chứa một đoạn mã di truyền của SARS-CoV-2, được tìm thấy trên bề mặt của virus gây bệnh Covid-19, để tạo ra protein tăng đột biến. Hợp tác với Viện Y tế quốc gia Mỹ, Moderna đã thí nghiệm vắc-xin trên chuột trước khi thử nghiệm trên người chỉ sau hai tháng.
Ngược lại, cách tạo ra vắc-xin truyền thống đòi hỏi nhiều bước riêng lẻ, tốn kém, tốn thời gian. Đó là lý do hàng năm, các cơ quan y tế phải chọn chủng kháng nguyên để đưa vào vắc-xin cúm mùa nhiều tháng trước khi dịch bệnh xuất hiện.
Những lựa chọn này thường không đạt yêu cầu nên chỉ hiệu quả hơn 60%. Những tiến bộ trong công nghệ RNA có thể giúp các nhà nghiên cứu phát triển một mũi tiêm phòng cúm phổ quát có thể chống lại bất kỳ dòng virus nào mà không cần tiêm nhắc lại mỗi năm.
Norbert Pardi, nhà khoa học vắc-xin tại Trường Y Perelman thuộc Đại học Pennsylvania, Mỹ, đã áp dụng công nghệ RNA cho thử nghiệm vắc-xin cúm. Được làm từ bốn sợi RNA, mỗi sợi mã hóa một protein cúm khác nhau, vắc-xin đa chủng do Pardi nghiên cứu đã được thử nghiệm trên chuột.
Pardi đang cùng các cộng sự tại Trường Y Icahn, thành phố New York, lặp lại nghiên cứu cho 2 phân nhóm virus khác, trước khi kết hợp thành 12 sợi RNA cho vắc-xin tiêm phòng cúm. Nghiên cứu này được kỳ vọng có thể thay thế yêu cầu tiêm chủng hàng năm.
Các chuyên gia khác đang quan tâm đến cuộc chiến chống lại HIV hoặc các bệnh nguy hiểm vì các mầm bệnh này có thể thay đổi một cách hệ thống protein trên bề mặt.
Một số tác nhân truyền nhiễm, chẳng hạn như vòng đời của ký sinh trùng sốt rét phát triển phức tạp làm khó quá trình chọn kháng nguyên. Trong khi với công nghệ RNA, các nhà sản xuất vắc-xin có thể xoay chuyển nhanh chóng việc lựa chọn kháng nguyên phù hợp.
Vấn đề bất cập
Mặc dù có nhiều lợi thế tiềm năng, vắc-xin công nghệ RNA ngày nay vẫn còn nhiều điểm cần phát triển. Đầu tiên là bài toán về kho lạnh. Vắc-xin của Pfizer-BioNTech và Moderna đều cần được trữ đông ở nhiệt độ khoảng -70 đến -80 độ C để duy trì cấu trúc của RNA. Dù cả hai đã tuyên bố vắc-xin Covid-19 có thể cất giữ trong nhiều tháng ở nhiệt độ cao hơn.
Một vấn đề khác là hầu hết các loại vắc-xin Covid-19 đều cần tiêm hai liều, nhưng nhiều người sau khi tiêm liều thứ nhất có thể bỏ qua mũi thứ hai. Vì vậy, việc tiêm vắc-xin sẽ thiếu hiệu quả. Để khắc phục tình trạng này, tại Vaxess Technologies, Mỹ, các nhà nghiên cứu đã phát triển miếng dán da, chứa những sợi nhỏ li ti để phân giải vắc-xin vào cơ thể.
Việc sử dụng vắc-xin nhỏ giọt thay vì tiêm có thể giải quyết nhược điểm thứ ba là tác dụng phụ. Vắc-xin Covid-19 dường như gây ra các phản ứng nghiêm trọng hơn so với các chủng ngừa khác.
Ước tính hơn 80% người được tiêm vắc-xin Moderna cảm thấy mệt mỏi, đau cơ, suy nhược cơ thể trong thời gian ngắn. Những tác dụng phụ này là có thể chấp nhận khi tiêm vắc-xin là việc làm gấp rút trong bối cảnh đại dịch cướp đi mạng sống của hàng chục triệu người.
Tuy nhiên trong giai đoạn bình thường, như tiêm phòng cúm hàng năm, người dân sẽ không chấp nhận việc phát sinh tác dụng phụ. Đặc biệt, nếu vắc-xin là dành cho trẻ em, các chuyên gia hy vọng nó sẽ ít gây ra phản ứng nhất có thể.
