Loại thuốc đắt đỏ nhất thế giới có giá 3,5 triệu USD mỗi liều

0:00 / 0:00
0:00
(Ngày Nay) - Hemgenix, loại thuốc chữa bệnh máu khó đông có giá 3,5 triệu USD mỗi liều, đã giật kỷ lục về loại thuốc đắt nhất của Zynteglo, thuốc điều trị bệnh rối loạn máu beta thalassemia, có giá 2,8 triệu USD.
Loại thuốc đắt đỏ nhất thế giới có giá 3,5 triệu USD mỗi liều

Hôm 29/11, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cấp phép sử dụng đối với Hemgenix - một liệu pháp gien tiên tiến được thiết kế để điều trị cho người trưởng thành mắc bệnh máu khó đông B (Hemophilia B). Đây là một chứng rối loạn di truyền nghiêm trọng trong đó cơ thể bệnh nhân không sản xuất được loại protein quan trọng cần thiết để làm đông máu trong trường hợp bị chảy máu.

Cho đến nay, các phương pháp điều trị điển hình đều yêu cầu bệnh nhân phải tiêm định kỳ để duy trì đủ lượng protein bị thiếu, nhưng nhờ có Hemgenix, những người mắc bệnh máu khó đông B cần truyền tĩnh mạch một lần duy nhất là khỏi vĩnh viễn.

Vấn đề duy nhất đó là Hemgenix có giá không dưới 3,5 triệu USD mỗi liều. Hemgenix đã giật kỷ lục về loại thuốc đắt nhất của Zynteglo, thuốc điều trị bệnh rối loạn máu beta thalassemia, có giá 2,8 triệu USD.

Theo một phân tích về hiệu quả chi phí gần đây của Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng, một tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận độc lập, mức giá hợp lý cho Hemgenix sẽ nằm trong khoảng từ 2,93 triệu đến 2,96 triệu USD. Nhưng mức giá này vẫn còn quá đắt đối với người bình thường.

Tuy nhiên, bất chấp mức giá quá cao, nhiều người tin rằng Hemgenix có cơ hội thành công trên thị trường dược phẩm, vì hai lý do như sau: các liệu pháp điều trị bệnh máu khó đông B hiện tại cũng vô cùng đắt đỏ và những người mắc bệnh này thường xuyên phải sống trong nỗi sợ hãi rằng tình trạng chảy máu có thể khiến họ phải trả giá bằng cả mạng sống.

Các liệu pháp gien đã trở nên đắt đỏ hơn trong những năm qua. Ví dụ, năm 2018, Luxturna, phương pháp điều trị bằng liệu pháp gien đơn liều đôi với bệnh mù di truyền, chính là loại thuốc đắt nhất thế giới tại thời điểm đó. Khi đó, nó có giá 850.000 USD/liều.

Những quan điểm cần “gác qua một bên”
Những quan điểm cần “gác qua một bên”
(Ngày Nay) - Sinh thời, khi được hỏi về các vấn đề siêu hình thì Thế Tôn im lặng, “gác qua một bên”. Sau khi Thế Tôn nhập diệt, một số người đã đến hỏi Tôn giả A-nan vấn đề này. Hiện nay, các quan điểm này vẫn đang được đặt ra.
Bầu trời Iceland rực đỏ vì núi lửa phun trào
Bầu trời Iceland rực đỏ vì núi lửa phun trào
(Ngày Nay) - Đài truyền hình RÚV của Iceland đưa tin, hiện tượng núi lửa phun trào ở Bán đảo Reykjanes đã buộc người dân sống xung quanh Vũng biển Blue nổi tiếng và thị trấn Grindavik gần đó phải sơ tán khẩn cấp.
Tràn lan nội dung độc hại do AI sáng tạo trên TikTok
Tràn lan nội dung độc hại do AI sáng tạo trên TikTok
(Ngày Nay) - Theo báo cáo của tổ chức phi lợi nhuận Media Matters, người dùng TikTok đang có xu hướng kiếm tiền từ các video đưa ra những thông tin vô căn cứ về những “thuyết âm mưu” liên quan đến ngày tận thế của thế giới.
Khai mạc Lễ hội Nữ tướng Lê Chân
Khai mạc Lễ hội Nữ tướng Lê Chân
(Ngày Nay) - Tối 17/3, tại Tượng đài Nữ tướng Lê Chân, UBND quận Lê Chân (thành phố Hải Phòng) khai mạc Lễ hội truyền thống Nữ tướng Lê Chân năm 2024.
Hơn 13.000 trẻ em Gaza thiệt mạng do chiến tranh
Hơn 13.000 trẻ em Gaza thiệt mạng do chiến tranh
(Ngày Nay) - Tổ chức UNICEF cho biết hơn 13.000 trẻ em đã thiệt mạng sau khi xung đột nổ ra tại Dải Gaza và cảnh báo vấn nạn suy dinh dưỡng khiến những trẻ còn sống "thậm chí không còn sức để khóc”.