Viện Ung thư quốc gia Milano (INT) là cơ sở y tế có số lượng bệnh nhân tham gia thử nghiệm lớn nhất thế giới trong nghiên cứu này. Các chuyên gia nhấn mạnh intismeran là một “vaccine điều trị” dành cho người đã phẫu thuật cắt bỏ triệt để khối u, khác với vaccine phòng bệnh thông thường. Được thiết kế dựa trên hồ sơ hệ gene riêng biệt của khối u của các bệnh nhân trong khoảng 6 tuần, vaccine đã giúp "huấn luyện" hệ miễn dịch và tạo trí nhớ miễn dịch dài hạn để nhận biết, tiêu diệt những tế bào ung thư còn sót lại. Bệnh nhân được tiêm 9 mũi trong vòng 1 năm, bắt đầu trong vòng 12 tuần sau phẫu thuật.
Thử nghiệm được tiến hành trên 1.137 bệnh nhân u hắc tố nguy cơ cao (giai đoạn IIB - IV) cho thấy việc kết hợp vaccine intismeran với liệu pháp miễn dịch chuẩn pembrolizumab đã giúp giảm 42% nguy cơ tái phát bệnh cũng như giảm 38% nguy cơ di căn sau hai năm so với việc chỉ dùng pembrolizumab đơn thuần. Bác sĩ Michele Del Vecchio thuộc INT Milano đánh giá đây là kết quả mang tính bước ngoặt, khi có thể làm thay đổi tiêu chuẩn điều trị u hắc tố và mở đường ứng dụng công nghệ mRNA cho những loại ung thư có tỷ lệ đột biến cao khác, như ung thư phổi, thận hay bàng quang.
Đáng chú ý, cũng tại hội nghị của ESMO, nghiên cứu giai đoạn 3 HBI-8000-303 đối với hơn 400 bệnh nhân u hắc tố tiến triển đã chứng minh hiệu quả đột phá khi kết hợp thuốc viên nén HBI-8000 với liệu pháp nivolumab. Theo đó, phân tử HBI-8000 thuộc nhóm ức chế enzym HDAC, có cơ chế phong tỏa khả năng cô đọng DNA và che giấu kháng nguyên của khối u. Bằng cách "tước bỏ" lớp vỏ ngụy trang này, thuốc đã chỉ rõ các tế bào ác tính, giúp hệ miễn dịch nhận diện và cho phép nivolumab săn lùng, tiêu diệt hiệu quả hơn. Phác đồ kết hợp này giúp giảm 27% nguy cơ bệnh tiến triển, kéo dài thời gian trung bình bệnh nhân sống thêm mà không tiến triển bệnh lên 11,7 tháng (so với 7,4 tháng ở liệu pháp đơn) và nâng tỷ lệ thoái triển khối u lên 41,4%.
