Các nhà nghiên cứu công bố hôm 1/6 rằng loại thuốc thử nghiệm daraxonrasib đã giúp bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn sống lâu hơn gần gấp đôi so với các phương pháp hóa trị hiện hành. Kết quả này được xem là bước tiến quan trọng trong lĩnh vực điều trị ung thư tuyến tụy – căn bệnh vốn từ lâu được coi là một trong những thách thức lớn nhất của y học hiện đại.
“Mặc dù đây chưa phải là phương pháp chữa khỏi ung thư, nhưng chắc chắn là một bước tiến rất lớn”, Tiến sĩ Zev Wainberg thuộc Đại học California Los Angeles (UCLA), đồng tác giả chính của nghiên cứu, nhận định.
Daraxonrasib là loại thuốc uống hằng ngày có tác dụng ức chế protein KRAS đột biến – yếu tố được xem là động lực thúc đẩy sự phát triển của khối u trong hơn 90% trường hợp ung thư tuyến tụy.
Trong nhiều thập kỷ qua, KRAS được giới khoa học gọi là mục tiêu “bất khả xâm phạm” bởi cấu trúc đặc biệt của loại protein này khiến các loại thuốc rất khó bám vào để phát huy tác dụng.
Nghiên cứu giai đoạn cuối được tiến hành trên khoảng 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn, những người đã không còn đáp ứng với các liệu pháp điều trị trước đó. Các bệnh nhân được phân ngẫu nhiên để sử dụng daraxonrasib hoặc tiếp tục hóa trị.
Kết quả được công bố trên Tạp chí Y học New England và trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) diễn ra tại Chicago cho thấy, nhóm sử dụng daraxonrasib đạt thời gian sống trung bình 13,2 tháng, trong khi nhóm hóa trị chỉ đạt 6,7 tháng.
Không chỉ kéo dài thời gian sống, thuốc còn giúp bệnh nhân ít đau đớn hơn, chất lượng cuộc sống được cải thiện và ghi nhận ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn so với hóa trị truyền thống.
Theo các nhà nghiên cứu, nhiều bệnh nhân vẫn đang tiếp tục điều trị bằng thuốc sau thời điểm phân tích dữ liệu, cho thấy lợi ích thực tế của thuốc có thể còn lớn hơn khi thời gian theo dõi được kéo dài.
Những kết quả tích cực này đã tạo nên sự xúc động trong cộng đồng điều trị ung thư. Tiến sĩ Rachna Shroff, chuyên gia ung thư thuộc Trung tâm Ung thư Đại học Arizona, cho biết bà đã không kìm được nước mắt khi lần đầu tiên xem kết quả nghiên cứu.
Theo bà, điều đáng giá nhất không chỉ nằm ở các con số thống kê mà còn ở việc nhiều bệnh nhân tiếp tục duy trì điều trị và nhận được lợi ích lâu dài từ loại thuốc này.
Tiến sĩ Brian Wolpin của Viện Ung thư Dana-Farber, người trình bày kết quả nghiên cứu tại ASCO, nhận định daraxonrasib hoàn toàn có thể trở thành “tiêu chuẩn điều trị mới” đối với bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã qua điều trị trước đó.
Ông cho biết các nhà khoa học đang tiếp tục nghiên cứu khả năng sử dụng thuốc ở giai đoạn sớm hơn của bệnh, với kỳ vọng thu nhỏ khối u đủ để tăng cơ hội phẫu thuật cho bệnh nhân.
Ung thư tuyến tụy từ lâu được xem là một trong những loại ung thư nguy hiểm nhất bởi bệnh thường diễn tiến âm thầm và chỉ được phát hiện khi đã di căn sang các cơ quan khác.
Theo ước tính của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, trong năm nay nước Mỹ sẽ ghi nhận khoảng 67.000 ca mắc mới và hơn 52.000 trường hợp tử vong do căn bệnh này. Tỷ lệ sống sau 5 năm hiện chỉ đạt khoảng 13%.
Khác với nhiều loại ung thư khác đã có nhiều lựa chọn điều trị nhắm trúng đích, ung thư tuyến tụy vẫn chủ yếu dựa vào hóa trị trong nhiều năm qua. Vì vậy, bất kỳ tiến bộ nào trong việc tấn công trực tiếp vào đột biến KRAS đều được cộng đồng khoa học đặc biệt kỳ vọng.
Daraxonrasib được phát triển bởi Revolution Medicines. Thuốc sử dụng cơ chế được ví như một “keo phân tử”, cho phép bám vào nhiều dạng đột biến KRAS khác nhau để ngăn chặn hoạt động thúc đẩy ung thư.
Theo Tiến sĩ Wainberg, bước tiếp theo là xác định xem loại thuốc này có hiệu quả nổi bật hơn đối với những phân nhóm KRAS cụ thể nào hay không.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hiện đã đưa daraxonrasib vào diện xem xét ưu tiên nhằm đẩy nhanh quá trình đánh giá cấp phép.
Trong thời gian chờ phê duyệt chính thức, FDA cũng cho phép áp dụng cơ chế “tiếp cận mở rộng”, tạo điều kiện để một số bệnh nhân đủ tiêu chuẩn được sử dụng thuốc thử nghiệm.
Daraxonrasib từng thu hút sự chú ý của dư luận Mỹ sau khi cựu Thượng nghị sĩ Ben Sasse chia sẻ trên chương trình truyền hình “60 Minutes” về việc cơn đau do ung thư của ông đã giảm đáng kể khi sử dụng loại thuốc này.
Các chuyên gia cho rằng thành công của daraxonrasib có thể chỉ là khởi đầu cho làn sóng điều trị mới nhắm vào KRAS. Hiện hàng chục loại thuốc khác đang được phát triển để tấn công các phân nhóm đột biến KRAS cụ thể, bên cạnh những hướng đi đầy hứa hẹn như vắc-xin ung thư cá thể hóa nhằm ngăn ngừa tái phát sau phẫu thuật.
“Loại thuốc này hoạt động theo một cơ chế hoàn toàn khác biệt,” Tiến sĩ Andrew Coveler thuộc Trung tâm Ung thư Fred Hutchinson nhận định. “Nó sẽ làm thay đổi cách chúng ta điều trị ung thư tuyến tụy trong tương lai.”
