Một nghiên cứu mới, do công ty dược phẩm Janssen và Legend Biotech USA (Mỹ) tài trợ, cho thấy điều trị một loại ung thư máu hiếm gặp bằng liệu pháp biến đổi gene của tế bào miễn dịch trong cơ thể của chính người bệnh giúp giảm 74% nguy cơ bệnh tiến triển.
Trong nghiên cứu trên, các nhà khoa học đã thử nghiệm dùng dịch thể ciltacabtagene autoleucel để điều trị cho 419 bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy không đáp ứng thuốc lenalidomide - một lại thuốc hóa trị thông thường hiện nay.
Ciltacabtagene autoleucel, tên thương mại là Carvykti, là một liệu pháp tế bào lympho T chứa thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR-T cell).
Liệu pháp này lấy ra các tế bào T của bệnh nhân, biến đổi gene của chúng trong phòng thí nghiệm để chúng có những protein được gọi là các thụ quan mà khi đưa trở lại cơ thể bệnh nhân sẽ tìm diệt tế bào ung thư.
Kết quả lâm sàng cho thấy sau 16 tháng, ciltacabtagene autoleucel đã giảm tới 74% nguy cơ bệnh tiến triển so với các phương pháp điều trị thông thường.
Tuy nhiên, trong nhóm được điều trị bằng ciltacabtagene autoleucel, có khoảng 75% bệnh nhân mắc hội chứng bão Cytokine, trong đó hệ miễn dịch hoạt động quá mức bình thường, ảnh hưởng đến các cơ quan nội tạng dẫn đến tử vong.
Ngoài ra, 5% bệnh nhân phát triển hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS), ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương.
Bất chấp nhiều tác dụng phụ, bà Oreofe Odejide, một bác sỹ chuyên khoa ung bướu, đánh giá ciltacabtagene autoleucel đã mang lại hiệu quả rõ rệt so với các phương pháp điều trị ung thư hiện tại và có thể sử dụng một cách an toàn trong các bước điều trị bệnh sớm.
