Bệnh hiếm - Gánh nặng thầm lặng và những thách thức đặc thù
Bệnh hiếm là những bệnh có tỷ lệ mắc thấp trong cộng đồng, song tổng số người sống chung với bệnh hiếm lại không hề nhỏ. Theo thông tin từ Tổng hội Y học Việt Nam, trên thế giới hiện tại có khoảng 300 triệu bệnh nhân đang mắc khoảng 6.000 loại bệnh hiếm, chiếm khoảng 3,5 – 5,9% dân số toàn thế giới. Tại Việt Nam, cứ trong 15 người thì có 1 người bị ảnh hưởng bởi bệnh hiếm, tương đương với 6 triệu người đang sống cùng với những căn bệnh hiếm.
Khoảng 95% bệnh hiếm hiện chưa có liệu pháp điều trị được phê duyệt, trong khi chi phí điều trị thường rất cao, vượt quá khả năng chi trả của nhiều gia đình nếu không có cơ chế hỗ trợ phù hợp. Hạn chế về dữ liệu và hệ thống quản lý đồng bộ cũng gây khó khăn cho hoạch định chính sách và phân bổ nguồn lực.
Một số bệnh hiếm có nhu cầu điều trị cao cho thấy rõ mức độ nghiêm trọng và những khó khăn mà người bệnh phải đối mặt. Chẳng hạn, hội chứng tán huyết tăng ure huyết không điển hình (aHUS) là một bệnh siêu hiếm, đe dọa tính mạng, diễn tiến khó lường. Ở người lớn, nguy cơ suy thận giai đoạn cuối hoặc tử vong sau 1 năm và 5 năm kể từ khi khởi phát lần lượt là 31% và 49%; ở trẻ em, tỷ lệ này lần lượt là 21% và 27%.
 |
AstraZeneca luôn đồng hành cùng cộng đồng bệnh hiếm tại Việt Nam. |
Do chưa có xét nghiệm đặc hiệu để xác định bệnh, quá trình chẩn đoán thường phức tạp và mất nhiều thời gian. Nếu không được phát hiện và điều trị kịp thời, bệnh có thể dẫn đến những biến chứng nặng nề trên các cơ quan đích, đặc biệt là thận và thậm chí có thể gây tử vong. Hay bệnh U xơ thần kinh tuýp 1 (NF1) có tỷ lệ hiện mắc khoảng 1/3.000 người, với 50% trường hợp có tiền căn gia đình. Nguy cơ ung thư suốt đời ở bệnh nhân NF1 lên tới 59,6%, cao hơn đáng kể so với mức trung bình 30,8% của dân số chung. Người bệnh có nguy cơ cao hơn mắc một số loại ung thư và các biến chứng khác trong suốt cuộc đời. Tuy nhiên, do triệu chứng không giống nhau giữa các bệnh nhân và có thể biểu hiện khác nhau ở từng giai đoạn, việc nhận biết và chẩn đoán sớm cũng gặp nhiều thách thức.
Những ví dụ này cho thấy bệnh hiếm không chỉ hiếm về số lượng mà còn phức tạp trong chẩn đoán và điều trị, đòi hỏi sự phối hợp chặt chẽ giữa nhiều chuyên khoa và sự hỗ trợ toàn diện từ hệ thống y tế.
Cam kết dài hạn từ năm 2025: Hợp tác để nâng cao tiếp cận và năng lực hệ thống
Bắt đầu từ năm 2025, AstraZeneca Việt Nam định hướng chiến lược dài hạn trong lĩnh vực bệnh hiếm tại Việt Nam, với trọng tâm lấy bệnh nhân làm trung tâm và thúc đẩy ứng dụng các giải pháp khoa học tiên tiến. Mục tiêu chiến lược bao gồm nâng cao năng lực hệ thống y tế, tăng cường tiếp cận điều trị và mở rộng hợp tác đa bên nhằm hỗ trợ bệnh nhân một cách bền vững.
 |
| Tổng Giám đốc AstraZeneca Việt Nam phát biểu trong sự kiện hưởng ứng Ngày quốc tế Bệnh Hiếm tại Bệnh viện Nhi đồng 1. |
AstraZeneca Việt Nam còn hỗ trợ cơ quan quản lý thúc đẩy chia sẻ dữ liệu và kinh nghiệm quốc tế, góp phần hỗ trợ triển khai “Kế hoạch hành động quốc gia về quản lý bệnh hiếm 2025-2026”. Kế hoạch này hướng tới hoàn thiện thể chế, cập nhật danh mục bệnh và thuốc hiếm, xây dựng hướng dẫn chẩn đoán - điều trị, tăng cường truyền thông nâng cao nhận thức, thúc đẩy nghiên cứu khoa học, hợp tác quốc tế, đánh giá thực trạng các cơ chế tài chính và kinh nghiệm quốc tế hỗ trợ người bệnh.
Song song đó, công ty hỗ trợ thực hiện các kế hoạch phối hợp với các bệnh viện, trường đại học và hội chuyên ngành triển khai các chương trình đào tạo nhằm nâng cao năng lực chẩn đoán sớm và quản lý bệnh hiếm theo mô hình đa chuyên khoa, góp phần phát triển các trung tâm điều trị chuẩn và tối ưu hóa mạng lưới chuyển tuyến để rút ngắn hành trình chẩn đoán cho bệnh nhân.
Nhằm giảm gánh nặng tài chính, AstraZeneca Việt Nam cũng hỗ trợ các diễn đàn đối thoại về các cơ chế tài chính bền vững như bảo hiểm y tế cho bệnh hiếm, mô hình chia sẻ rủi ro, bảo hiểm bổ sung và các chương trình hỗ trợ bệnh nhân, bao gồm cơ chế trần chi phí theo ca bệnh hoặc cung cấp thuốc miễn phí sau một ngưỡng sử dụng nhất định. Đồng thời, công ty hỗ trợ và đồng hành cùng các hiệp hội y khoa và bệnh viện trong các hoạt động giáo dục sức khỏe, hỗ trợ câu lạc bộ bệnh nhân, nâng cao nhận thức và năng lực tự quản lý bệnh cho người bệnh và gia đình.
Hưởng ứng Rare Disease Day 28/2, AstraZeneca Việt Nam tái khẳng định cam kết hợp tác bền vững cùng các bên liên quan nhằm từng bước cải thiện hệ thống quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam, hướng tới mục tiêu chung là giúp bệnh nhân được chẩn đoán sớm hơn, tiếp cận điều trị kịp thời và có cơ hội cải thiện chất lượng cuộc sống trong dài hạn.
