Theo SCMP, một nhóm nhà nghiên cứu Trung Quốc vừa công bố phương pháp mới giúp đưa liệu pháp tế bào cá nhân hóa - vốn chuyên biệt và chi phí cao - vào điều trị ung thư máu và nhiều bệnh lý nghiêm trọng khác theo cách đơn giản và tiết kiệm hơn đáng kể.
Liệu pháp này, được biết đến với tên gọi CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy), là một dạng miễn dịch trị liệu đã phát triển mạnh mẽ trong những năm gần đây, không chỉ trong điều trị ung thư máu mà còn cho thấy hiệu quả với các bệnh như hen suyễn và rối loạn tự miễn. Tuy nhiên, chi phí cao và quy trình sản xuất phức tạp khiến liệu pháp này khó tiếp cận rộng rãi.
Các liệu pháp miễn dịch còn được gọi là liệu pháp sinh học, là phương pháp điều trị ung thư bằng cách tận dụng hệ thống miễn dịch tự nhiên của cơ thể để chống lại bệnh tật. Loại liệu pháp này có thể cải thiện hoặc thay đổi cách hoạt động của hệ thống miễn dịch, tăng cường khả năng nhận biết và tiêu diệt các tế bào ung thư. Ngoài ra, liệu pháp miễn dịch cũng có thể điều chỉnh hoặc ức chế hệ miễn dịch, được biết đến như là liệu pháp miễn dịch ức chế.
Theo nhóm nghiên cứu đến từ Vũ Hán (Trung Quốc), những hạn chế của CAR-T chủ yếu đến từ quy trình sản xuất cầu kỳ, yêu cầu hậu cần nghiêm ngặt, thời gian chờ đợi kéo dài và chi phí “khó tiếp cận.”
Một nghiên cứu đăng trên Nature năm ngoái cho biết các liệu pháp CAR-T thương mại, được cấp phép lần đầu tại Mỹ vào năm 2017, có giá dao động từ 370.000 đến 530.000 USD, chưa bao gồm chi phí điều trị nội trú và thuốc xử lý tác dụng phụ.
Để khắc phục, các nhà khoa học Trung Quốc đã sử dụng công cụ liệu pháp gene, phát triển một loại vector virus - virus được biến đổi để mang vật liệu di truyền - có khả năng tìm đến các tế bào T trong cơ thể và tái lập trình chúng để có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.
“Đây giống như một sản phẩm sẵn sàng sử dụng hơn là một loại thuốc thiết kế riêng cho từng người,” nhóm nghiên cứu nhận định.
Liệu pháp gene (Gene Therapy) là kỹ thuật sử dụng gene để ngăn ngừa và điều trị bệnh bằng cách thay thế gene bị đột biến bằng gene khỏe mạnh, làm bất hoạt gene bị đột biến sai chức năng hoặc đưa 1 gene mới vào cơ thể để chữa bệnh.
Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu (giai đoạn 1), nhóm đã tiến hành điều trị cho bốn bệnh nhân trưởng thành mắc đa u tủy xương (multiple myeloma) - loại ung thư máu phổ biến thứ hai.
Các bệnh nhân đều nhận một liều truyền tĩnh mạch duy nhất chứa vector virus (virus đã được biến đổi để mang vật liệu di truyền dùng trong liệu pháp gene).
Nếu như trước đây việc điều trị CAR-T cho bệnh nhân đa u tủy xương mất từ 3 đến 6 tuần, thì với giải pháp “sẵn sàng sử dụng” của nhóm nghiên cứu Trung Quốc, toàn bộ chu trình điều trị có thể rút ngắn xuống còn 72 giờ, nhờ loại bỏ các bước như thu thập tế bào, nuôi cấy trong ống nghiệm và hóa trị trước truyền tế bào.
Tính đến ngày 1/4, toàn bộ bệnh nhân đã hoàn thành hai tháng theo dõi. Kết quả cho thấy hai người đạt được "thuyên giảm hoàn toàn nghiêm ngặt," với các tổn thương khối u hoàn toàn biến mất; hai người còn lại đạt "thuyên giảm một phần," với các khối u thu nhỏ rõ rệt trong vòng 28 ngày sau điều trị.
Trên thế giới, nhiều nhóm nghiên cứu và công ty công nghệ sinh học đang theo đuổi hướng điều trị lập trình tế bào miễn dịch trực tiếp trong cơ thể.
Hồi tháng Sáu, các nhà khoa học từ Capstan Therapeutics, một công ty khởi nghiệp tại California (Mỹ), cũng công bố hệ thống truyền gene tạo CAR-T in vivo và ghi nhận khả năng kiểm soát khối u trên mô hình động vật. Nghiên cứu này được đăng tải trên tạp chí khoa học uy tín Science.
Liệu pháp tế bào cá nhân hóa (Personalized cell therapy) là một phương pháp điều trị y tế sử dụng tế bào được điều chỉnh để phù hợp với đặc điểm riêng của từng bệnh nhân, nhằm mục tiêu cải thiện hiệu quả điều trị và giảm tác dụng phụ so với các phương pháp truyền thống.
