Loại thuốc mới - do Công ty nghiên cứu dược phẩm MindRank phát triển với sự hỗ trợ của AI - đã bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2. Theo công ty có trụ sở tại Hàng Châu, loại thuốc này sẽ được bán trên thị trường sớm hơn nhiều so với thông thường.
Được đặt tên là MDR-001, loại thuốc này hoạt động bằng cách liên kết với thụ thể peptide-1 giống glucagon (GLP-1-R). Bằng cách liên kết với thụ thể này, thuốc kích thích giải phóng insulin từ tuyến tụy, giúp giảm lượng đường trong máu và giảm cân.
Vào tháng 6, MDR-001 đã hoàn thành xuất sắc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1, khẳng định hiệu quả và mức độ an toàn vượt trội. Tới đầu tháng 9, các nhà khoa học đã bắt đầu đưa MDR-001 vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2. Những người tham gia thử nghiệm được sử dụng thuốc với các liều lượng khác nhau.
Với trên 537 triệu người trưởng thành trên toàn thế giới mắc bệnh tiểu đường và khoảng 650 triệu người mắc bệnh béo phì, việc phát triển loại thuốc này có thể giúp các công ty Trung Quốc tham gia vào cuộc cạnh tranh với các nhà sản xuất dược phẩm lớn trong thị trường trị giá hàng tỷ USD.
Quá trình phát triển thuốc thông thường bắt đầu bằng việc xác định các protein trên bề mặt tế bào có chức năng cụ thể. Sau đó, các nhà nghiên cứu sẽ tìm kiếm các phân tử thuốc có khả năng liên kết với các thụ thể này, rồi kiểm tra tính hiệu quả và an toàn của thuốc trước khi tiến hành thử nghiệm lâm sàng.
Ông Jin Xurui, nhà khoa học nghiên cứu thuốc AI tại MindRank, cho biết: “Quá trình phát triển tiền lâm sàng của một loại thuốc phải mất từ 3 đến 4 năm để hoàn thành. Tuy nhiên, MDR-001 đã được cấp giấy phép miễn trừ thuốc mới cho nghiên cứu (IND) từ cả Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm (FDA) và Cục quản lý sản phẩm y tế quốc gia (NMPA) trong 19 tháng, giúp tăng gấp đôi tốc độ một cách hiệu quả”.
Thành tựu đáng chú ý này được tạo nên nhờ nền tảng điện toán AI Molecule Pro và trung tâm dữ liệu do MindRank tự phát triển. Nhóm nghiên cứu cũng hợp tác với các nhà nghiên cứu tại Đại học Westlake và xuất bản một bài báo giải thích logic mô hình chế tạo thuốc tại Hội nghị quốc tế về học máy (ICML) hồi tháng 2/2023.
Bắt đầu quá trình chế tạo thuốc, một trợ lý khai thác dữ liệu sẽ xây dựng cơ sở dữ liệu bệnh tật và tự động lọc ra các mục tiêu tiềm năng để các phân tử thuốc liên kết và phát huy tác dụng. Sau đó, máy tính sẽ dự đoán cấu trúc protein sẽ giải mã cấu trúc động của protein mục tiêu, cho phép mô-đun tạo ra các loại thuốc phù hợp và cung cấp nhiều giải pháp khả thi.
Quá trình phát triển thuốc dựa trên AI không chỉ cho thấy những lợi thế đáng kể về tốc độ mà còn mang lại những loại thuốc có chất lượng vượt trội. Trong các thí nghiệm liên quan đến khỉ, MDR-001 đã giúp những con khỉ béo phì đạt được cân nặng khỏe mạnh mà không gặp phải bất kỳ tác dụng phụ nào khi ngừng sử dụng.
“So với các loại thuốc liên quan đến GLP-1 khác hiện có trên thị trường, chẳng hạn như semaglutide và liraglutide, MDR-001 có thể được dùng bằng đường uống, giúp bệnh nhân dễ dàng sử dụng và bảo quản hơn”, ông Jin nói.
MDR-001 là loại thuốc đầu tiên của MindRank được phát triển với sự hỗ trợ của công nghệ AI. Công ty hiện cũng có 5 loại thuốc tự phát triển khác đang được tiến hành.
Việc sử dụng AI đang giúp rút ngắn thời gian phát triển, giảm chi phí mà vẫn đảm bảo tính hiệu quả và an toàn của thuốc. Từ đó tăng khả năng cạnh tranh của các công ty dược phẩm trên thị trường quốc tế.
Ông Niu Zhangming, Giám đốc điều hành của MindRank, cho biết AI cũng có thể giúp tìm ra giải pháp cho những vấn đề mà các phương pháp truyền thống không thể làm được.
“AI có tiềm năng giúp các công ty và dự án dược phẩm trong nước nhanh chóng bắt kịp và phát triển các loại thuốc có tầm ảnh hưởng và khả năng cạnh tranh quốc tế lớn hơn. Đối với những thách thức mà các phương pháp truyền thống không thể giải quyết được, học máy có thể cung cấp các giải pháp có hệ thống”, ông Niu nói.
Trong khi ngành dược phẩm Mỹ đang thống trị lĩnh vực này, ông Niu cho biết các công ty Trung Quốc vẫn sở hữu những lợi thế nhất định trong các phân khúc cụ thể.
Theo ông Niu, hiện tại, hơn một nửa số công ty dược phẩm AI toàn cầu tập trung ở Mỹ, bao gồm các công ty tiên phong như Schrödinger và Relay. Các công ty nước ngoài chỉ nắm giữ một chút lợi thế trong việc phát triển thuốc bằng AI. Trong bối cảnh cạnh tranh này, các quốc gia khác nhau có thể sở hữu những lợi thế tương ứng, nhưng mục tiêu cuối cùng vẫn giống nhau, đó là giải quyết các vấn đề thực tế và cải thiện sức khỏe con người.
Tiến sĩ Du Yu, nhà đầu tư độc lập, cho biết việc chi phí thấp nhờ công nghệ AI cũng sẽ mang lại lợi ích cho những người mắc các chứng bệnh ít phổ biến hơn. Theo ông, trên thực tế, có rất nhiều bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp, song do nhóm bệnh nhân tương đối ít nên đối với các công ty dược phẩm, tỷ suất lợi nhuận khi phát triển thuốc điều trị triệu chứng là rất nhỏ.
“Nhưng khi AI tham gia vào quá trình sản xuất dược phẩm, công nghệ này sẽ giúp giảm đáng kể chi phí phát triển các loại thuốc mới, giúp điều trị cho những bệnh nhân mắc một số bệnh hiếm gặp”, ông nói.
