Nhóm nghiên cứu do chuyên gia thần kinh Shi Jiong (Thi Quýnh) tại Bệnh viện trực thuộc số 1 của Đại học Khoa học và Công nghệ Trung Quốc (USTC) dẫn đầu cho biết họ đã đạt được tỷ lệ chuyển đổi tế bào gốc thành tế bào chức năng lên tới hơn 80%. Con số này là một bước tiến vượt bậc so với mức trung bình khoảng 50% mà các nhóm nghiên cứu hàng đầu quốc tế báo cáo gần đây.
Một trong những minh chứng rõ nét nhất cho thành công này là trường hợp của bệnh nhân họ Lí. Người phụ nữ 37 tuổi này bắt đầu mất khả năng kiểm soát vận động từ năm 22 tuổi và đã sống chung với căn bệnh suốt 15 năm. Tuy nhiên, chỉ ba tháng sau khi được điều trị vào tháng 6 vừa qua, cô đã đạt được mức độ phục hồi chức năng gần như hoàn toàn. Bác sĩ Thi chia sẻ sự ngạc nhiên trước kết quả này, bởi trong các nghiên cứu trước đây ông từng biết, hiếm khi gặp một liệu pháp nào có tác dụng nhanh chóng và hiệu quả khả quan đến vậy.
Về mặt cơ chế, bệnh Parkinson xảy ra do não bộ không sản xuất đủ dopamine vì các tế bào thần kinh chịu trách nhiệm tạo ra chất này bị chết hoặc suy yếu. Các phương pháp điều trị bằng thuốc hiện tại chỉ giúp giảm triệu chứng nhưng không ngăn được sự thoái hóa và thường gây ra tác dụng phụ "bật-tắt" thất thường sau thời gian dài sử dụng.
Để giải quyết tận gốc vấn đề, nhóm nghiên cứu sử dụng các tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC) để biệt hóa thành các tế bào thần kinh chuyên tiết dopamine. Bác sĩ Thi ví von các tế bào gốc này như những "hạt giống". Các bác sĩ sẽ "gieo" chúng vào não bệnh nhân để chúng phát triển thành các nơ-ron mới, giúp tái định hình mạng lưới thần kinh đã bị tổn thương.
Quy trình phẫu thuật được thực hiện với độ chính xác cao nhờ sự hỗ trợ của robot định vị thần kinh và thuật toán AI tùy chỉnh. Đội ngũ phẫu thuật đã tiêm các tế bào tiền thân nơ-ron (được đặt tên là NCR201) vào đúng vị trí mục tiêu trong não bộ. Kết quả chẩn đoán hình ảnh sau đó xác nhận rằng các nơ-ron mới đã định cư thành công và bắt đầu hoạt động tích cực.
Hiệu quả lâm sàng được thể hiện rõ rệt qua các chỉ số y tế. Hai tháng sau điều trị, các triệu chứng run và cứng cơ của cô Lí giảm hẳn. Điểm số đánh giá bệnh Parkinson của cô giảm từ 62 (mức tàn tật nghiêm trọng) xuống còn 28. Đến đầu tháng 9, điểm số này tiếp tục giảm xuống mức 12, tiệm cận với chỉ số của một người khỏe mạnh bình thường.
Thành tựu này có sự đóng góp quan trọng của nhà sinh học có tiếng Yu Junying (Du Quân Anh). Bà từng tham gia nhóm nghiên cứu tiên phong về iPSC tại Mỹ năm 2007 trước khi trở về Trung Quốc thành lập công ty Nuwacell. Chính công ty này đã phát triển chế phẩm tế bào NCR201 được sử dụng trong thử nghiệm. Dù kết quả bước đầu rất hứa hẹn, nhóm nghiên cứu nhấn mạnh cần thêm các thử nghiệm quy mô lớn để xác định tỷ lệ sống sót lâu dài của tế bào ghép, nhưng họ tin rằng công nghệ này đang mở ra cánh cửa để chinh phục nhiều bệnh lý nan y trong tương lai.
