U nguyên bào thần kinh là một loại ung thư phát triển từ các tế bào thần kinh chưa trưởng thành, thường ở tuyến trên thận, dọc theo cột sống, ngực và bụng. Đây là loại ung thư phổ biến ở trẻ em và được đánh giá là đặc biệt nguy hiểm. Trong các trường hợp tái phát, tỷ lệ tử vong lên đến 90% ở các bệnh nhi. Đặc biệt, đối với các trường hợp bị u nguyên bào thần kinh có nguy cơ cao, 15% bệnh nhi không đáp ứng với phác đồ điều trị ban đầu và 50% bệnh nhi có phản ứng tích cực với điều trị ban đầu sẽ bị ung thư tái phát.
Theo các chuyên gia y tế, nguyên nhân là do các loại thuốc hóa trị liệu tiêu chuẩn hiện nay thường dựa vào cùng một cơ chế chuyển đổi tế bào, được gọi là con đường JNK, để tiêu diệt tế bào ung thư. Trong các khối u tái phát, con đường JNK này có thể ngừng hoạt động, khiến các phương pháp điều trị trở nên vô hiệu và khối u tiếp tục lan rộng.
Các nhà nghiên cứu tại Viện Garvan của Australia mới đây đã phát hiện ra rằng một loại thuốc có tên là Romidepsin có khả năng giúp giảm sự phát triển của khối u và nguy cơ ung thư tái phát, từ đó tăng cơ hội sống sót cho nhiều trẻ em hơn.
Phó Giáo sư David Croucher nhận định số liệu thống kê về những bệnh nhi tái phát u nguyên bào thần kinh là những con số đáng báo động. Ông nhấn mạnh việc tìm ra các loại thuốc không phụ thuộc vào con đường JNK giúp kích hoạt quá trình tiêu diệt tế bào ung thư ngay cả khi cơ chế thông thường này bị vô hiệu hóa.
Thuốc Romidepsin hiện đã được cấp phép ở Australia và nhiều quốc gia để điều trị các bệnh ung thư khác, chẳng hạn như ung thư hạch (Lymphomas).
Theo các nhà khoa học tại Viện Garvan, các thử nghiệm ban đầu đã được tiến hành trên mô hình động vật. Bước tiếp theo sẽ là chuyển sang các thử nghiệm lâm sàng trên người.
Phó Giáo sư Croucher khẳng định những lợi ích mà nghiên cứu mang lại sẽ là niềm hy vọng lớn cho các gia đình đang chiến đấu với căn bệnh hiểm nghèo này. Ông chia sẻ động lực lớn nhất của nhóm nghiên cứu là “hiểu rõ các cơ chế phân tử này mang lại hy vọng phát triển các phương pháp điều trị hiệu quả hơn cho bệnh nhân và gia đình họ – những người hiện đang phải đối mặt với các lựa chọn điều trị hạn chế”.
