Trong khoảng một thập kỷ qua, các nhà khoa học đã đạt được những thành công đáng kinh ngạc trong việc điều trị một số bệnh ung thư máu bằng cách biến đổi chính các tế bào miễn dịch của bệnh nhân để chúng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư.
Ngày 12/5, các chuyên gia sẽ đưa ra phương pháp tương tự có thể giúp kiểm soát căn bệnh HIV. Sau khi được truyền các tế bào miễn dịch đã qua chỉnh sửa gen để nhận diện virus, hai bệnh nhân trong nghiên cứu đã ức chế được lượng virus HIV xuống mức không thể phát hiện, trong đó có một người đã duy trì tình trạng này gần hai năm.
Dù phương pháp này phải mất nhiều năm, thậm chí hàng thập kỷ nữa mới có thể phổ biến rộng rãi, nhưng nghiên cứu mang lại điều mà giới khoa học gọi là “bằng chứng về tính khả thi”. Đồng thời, nó cũng thắp lên hy vọng rằng chỉ với một mũi tiêm điều trị duy nhất, bệnh nhân HIV có thể được giải phóng khỏi căn bệnh này suốt đời.
Tiến sĩ Steve Deeks, chuyên gia HIV tại Đại học California, San Francisco, cho biết: “Đây vừa là nguồn cảm hứng, vừa có thể là tấm bản đồ dẫn chúng ta tới mục tiêu cần đạt được”. Nhiều nhà khoa học khác cũng tỏ ra phấn khích trước cột mốc này, bởi HIV đòi hỏi phải được kiểm soát suốt đời vì virus này có khả năng ẩn náu sâu trong cơ thể rồi bùng phát mạnh mẽ trở lại khi có cơ hội. Nó cũng đột biến rất nhanh để né tránh các đòn tấn công của hệ miễn dịch.
Từ những năm 1990, nhiều nhà khoa học đã cố gắng biến đổi tế bào T (tế bào miễn dịch) để tấn công HIV, nhưng phần lớn đều thất bại. Một số nhóm nghiên cứu thậm chí bỏ cuộc sau khi các loại thuốc kháng virus hiệu quả cao ra đời không lâu sau đó.
Hiện có hơn 40 triệu người trên thế giới sống chung với HIV. Khoảng 3/4 trong số đó phải uống thuốc hằng ngày để kiểm soát virus và một số ít đang sử dụng thuốc tiêm định kỳ mỗi 1-2 tháng. Nhiều công ty dược cũng đang phát triển các lựa chọn dài hạn hơn như thuốc uống hàng tuần hoặc hàng tháng, và thuốc tiêm chỉ cần thực hiện mỗi năm một lần.
Tuy vậy, giới khoa học vẫn hướng tới mục tiêu tạo ra những “phương pháp chữa khỏi về mặt chức năng”, theo đó có thể kiểm soát hiệu quả căn bệnh HIV suốt đời mà không cần dùng thuốc hàng ngày, ngay cả khi không loại bỏ hoàn toàn virus khỏi cơ thể.
Trong nghiên cứu mới, các nhà khoa học tại Caring Cross, một tổ chức phi lợi nhuận chuyên phát triển các liệu pháp miễn dịch giá rẻ, đã thiết kế các tế bào miễn dịch của người tham gia để chúng mang hai phân tử trên bề mặt tế bào. Cả hai phân tử này đều có thể bám vào HIV và tiêu diệt các tế bào nhiễm virus, nhưng một trong số đó còn giúp bảo vệ chính tế bào miễn dịch khỏi bị HIV lây nhiễm.
Ông Boro Dropulić, Giám đốc Điều hành của Caring Cross, cho biết rằng: “Chúng tôi tin rằng chính cơ chế kép này vừa tấn công vừa tự bảo vệ, là mảnh ghép còn thiếu giúp liệu pháp hoạt động hiệu quả”.
Các nhà nghiên cứu lấy tế bào miễn dịch từ người tham gia, chỉnh sửa chúng rồi truyền trở lại cơ thể. Các bệnh nhân ngừng dùng thuốc kháng virus ngay trong ngày được truyền tế bào.
Thông thường, nếu một người ngừng thuốc kháng virus, tải lượng HIV sẽ tăng vọt chỉ trong vòng hai tuần. Nhưng trong thử nghiệm này, một người đã kiểm soát virus một phần trong 12 tuần trước khi virus bùng phát trở lại. Hai người khác vẫn duy trì trạng thái thuyên giảm sau 92 tuần và 48 tuần kể từ lần truyền tế bào.
Cả ba người này đều bắt đầu điều trị kháng virus chỉ vài tháng sau khi bị nhiễm HIV. Trong khi đó, ba người khác sống chung với HIV lâu hơn trước khi được điều trị lại không đáp ứng liệu pháp và phải quay lại dùng thuốc kháng virus.
Hai người có đáp ứng lâu dài vẫn xuất hiện vài đợt virus tái nhân lên thoáng qua, nhưng nhanh chóng bị dập tắt. Điều này được xem là bình thường khi HIV thoát ra khỏi các “ổ chứa” trong cơ thể rồi bị các tế bào miễn dịch tiêu diệt. Dù vậy, nhiều chuyên gia nhận định kết quả này rất đáng phấn khởi.
Tiến sĩ Deeks nhận định: “Việc 100% bệnh nhân ở giai đoạn sớm có thể kiểm soát được virus ở các mức độ khác nhau là phát hiện đáng chú ý nhất ở đây”.
Tiến sĩ Mike McCune, lãnh đạo một bộ phận tại Quỹ Gates chuyên hỗ trợ đổi mới trong lĩnh vực HIV, nhận định rằng: “Quy mô nghiên cứu còn rất nhỏ, nhưng những trường hợp đơn lẻ kiểu này lại cực kỳ giá trị vì chúng mở đường cho các nghiên cứu sâu hơn. Điều quan trọng với chúng tôi là làm sao biến thành công ở một vài cá nhân thành thành công cho hàng triệu người. Và cách duy nhất để làm được điều đó là hợp tác với các công ty có khả năng sản xuất sản phẩm quy mô lớn”.
Theo Tiến sĩ McCune, quỹ Gates hiện chưa đầu tư vào các phương pháp yêu cầu lấy tế bào miễn dịch ra khỏi cơ thể rồi truyền trở lại, vì cách làm này quá xâm lấn và tốn kém để áp dụng cho hàng triệu bệnh nhân. Tuy nhiên, quỹ vẫn đang tích cực theo đuổi những giải pháp có thể mở rộng quy mô.
Các nhà nghiên cứu ung thư hiện đã bắt đầu thành công trong việc chỉnh sửa tế bào miễn dịch ngay bên trong cơ thể, điều mà về lâu dài có thể giúp giảm chi phí xuống nhiều lần.
Tiến sĩ Hans-Peter Kiem, chuyên gia ung thư học và liệu pháp gen tại Trung tâm Ung thư Fred Hutchinson ở Seattle, chia sẻ rằng: “Các mũi tiêm trực tiếp có thể được sản xuất với chi phí dưới 10.000 USD và sẵn có như thuốc đóng gói, nghĩa là có thể dùng ngay khi bệnh nhân HIV tới khám”.
Ngoài ra, nhiều nhóm nghiên cứu khác đang phát triển các kháng thể trung hòa phổ rộng, những phân tử hiếm có khả năng vô hiệu hóa nhiều biến thể HIV khác nhau, bằng cách nhắm vào những phần của virus ít đột biến.
Tiến sĩ James Riley, nhà miễn dịch học tại Đại học Pennsylvania, nhận định: “Nếu chúng ta có thể kết hợp hai hướng tiếp cận này, hiệu quả cộng hưởng có thể mở ra con đường tiến gần tới một phương pháp chữa khỏi về mặt chức năng trong dài hạn”.
Để chuẩn bị cho nhu cầu lâu dài, tổ chức Caring Cross đang hợp tác với các tổ chức tại Brazil, Ấn Độ và nhiều nơi khác nhằm sản xuất các liệu pháp điều trị ung thư với chi phí thấp hơn đáng kể. Nhóm nghiên cứu cũng đang tiếp tục hoàn thiện công nghệ cho HIV và dự kiến khởi động một thử nghiệm quy mô lớn hơn vào cuối năm nay.
