Phát triển công cụ chỉnh sửa gene 'siêu chính xác'

Những cải tiến về công cụ chỉnh sửa gene CRISPR (chỉnh sửa cơ sở) bằng kỹ thuật enzyme, hứa hẹn hiệu quả trong các bệnh di truyền ở người.

Một phiên bản "siêu chính xác" của công cụ chỉnh sửa gene CRISPR, gần đây được các nhà khoa học từ Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) và Đại học Harvard ở Cambridge, Mỹ tạo ra dựa trên hệ thống CRISPRITH Cas9, theo một báo cáo được công bố hôm 10/2 trên tạp chí Nature Biotechnology.

Phương pháp mới được cải tiến bằng kỹ thuật enzyme, cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa chính xác ADN mục tiêu mà ít gây ra những đột biến không mong muốn. Cả chỉnh sửa cơ sở và chỉnh sửa CRISPR-Cas9 đều sử dụng enzyme Cas9 để hướng ADN mục tiêu đến các vị trí được chỉ định bởi một ARN dẫn đường, nhưng phương pháp chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9 thông thường.

Phát triển công cụ chỉnh sửa gene 'siêu chính xác' ảnh 1

Chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát trình tự gene tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9. - Ảnh: Nature.

Trong chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9, các nhà nghiên cứu sử dụng enzyme Cas9 để cắt cả hai mạch của ADN, sau đó dựa vào cơ chế sửa chữa của tế bào để thay đổi trình tự ADN. Phương pháp này có thể hiệu quả nhưng dễ mắc sai sót.

Trong chỉnh sửa cơ sở, khả năng cắt ADN của Cas9 bị vô hiệu hóa và được hợp nhất với các enzyme khác có khả năng chuyển một ký tự trong mã ADN sang một mã khác. Cas9 đưa các enzyme này đến vị trí mục tiêu, nơi chúng sửa đổi một ký tự cụ thể, thay vì phá vỡ cả hai mạch ADN.

Nhiều bệnh di truyền ở người, ví dụ như chứng thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm, được gây ra bởi sự thay đổi chỉ một ký tự của mã ADN, do đó, chỉnh sửa cơ sở là liệu pháp đầy hứa hẹn trong việc điều trị các rồi loạn này.

"Kỷ nguyên của công nghệ chỉnh sửa gene mới đang ở giai đoạn khởi đầu mong manh. Chúng tôi cảm thấy có trách nhiệm phải làm mọi thứ có thể để giảm thiểu nguy cơ mắc sai sót, đặc biệt là khi chỉnh sửa gene đã bắt đầu được thử nghiệm lâm sàng trên người", nhà sinh học hóa David Liu, thành viên trong nhóm nghiên cứu cho biết. 

Theo Vnexpress
TIN LIÊN QUAN
Thứ trưởng Bộ VH,TT&DL Hồ An Phong.
Hội nghị triển khai Chỉ thị 30/CT-TTg: Bước ngoặt quan trọng cho ngành công nghiệp văn hóa Việt Nam
(Ngày Nay) - Ngày 21 và 22/11/2024, Bộ VH,TT&DL đã tổ chức Hội nghị triển khai Chỉ thị số 30/CT-TTg ngày 29/8/2024 của Thủ tướng Chính phủ về phát triển các ngành công nghiệp văn hóa Việt Nam. Hội nghị được kỳ vọng trở thành bước đột phá, đặt nền tảng cho sự phát triển mạnh mẽ và bền vững của ngành công nghiệp văn hóa. Liên hiệp các Hội UNESCO Việt Nam cũng cử đại diện tham dự hội nghị nhằm học hỏi kinh nghiệm thực tiễn để thúc đẩy công nghiệp văn hóa gắn liền với hợp tác toàn cầu.
Bước tiến đột phá trong dự án xây dựng Bản đồ Tế bào con người
Bước tiến đột phá trong dự án xây dựng Bản đồ Tế bào con người
(Ngày Nay) - Các nhà khoa học quốc tế ngày 20/11 đã công bố bản thiết kế đầu tiên về sự phát triển của hệ xương người, đánh dấu bước tiến quan trọng trong dự án Bản đồ Tế bào con người (Human Cell Atlas), một nỗ lực lớn nhằm tạo ra bản đồ sinh học chi tiết của mọi loại tế bào trong cơ thể người.
Gia Lai : Ngôi cổ tự duy nhất được phong sắc tứ
Gia Lai : Ngôi cổ tự duy nhất được phong sắc tứ
(Ngày Nay) - Gia Lai hiện có hàng trăm ngôi chùa, trong đó có nhiều chùa đã qua trăm năm lịch sử. Nhưng chỉ duy nhất chùa Tân An (đường Nguyễn Thiếp, phường Tây Sơn, thị xã An Khê) được sự công nhận và ban tặng của hoàng gia nhà Nguyễn, gọi là sắc tứ.
Sắp xếp đơn vị hành chính của 12 tỉnh, thành phố trực thuộc Trung ương
Sắp xếp đơn vị hành chính của 12 tỉnh, thành phố trực thuộc Trung ương
(Ngày Nay) - Thay mặt Ủy ban Thường vụ Quốc hội, Chủ tịch Quốc hội Trần Thanh Mẫn đã ký ban hành các Nghị quyết của Ủy ban Thường vụ Quốc hội về việc sắp xếp đơn vị hành chính giai đoạn 2023 - 2025 của 12 tỉnh, thành phố trực thuộc Trung ương, gồm: An Giang, Đồng Tháp, Hà Nam, Hà Nội, Hà Tĩnh, TP Hồ Chí Minh, Phú Thọ, Sơn La, Quảng Ngãi, Quảng Trị, Trà Vinh, Vĩnh Phúc, giai đoạn 2023 – 2025.
Đặc sắc chương trình giao lưu "Sắc màu di sản"
Đặc sắc chương trình giao lưu "Sắc màu di sản"
(Ngày Nay) - Tối 21/11, tại hồ Nguyên Phi Ỷ Lan (thành phố Bắc Ninh), Sở Văn hóa, Thể thao và Du lịch tỉnh Bắc Ninh tổ chức Chương trình nghệ thuật dân ca trên thuyền và giao lưu các miền di sản chủ đề "Sắc màu di sản".
Phật dạy 5 điều thân kính với làng xóm
Phật dạy 5 điều thân kính với làng xóm
(Ngày Nay) - Mối quan hệ làng xóm cũng có những nhiêu khê và phức tạp, nếu không khéo thì từ thâm tình lại hóa ra giận ghét, thậm chí là oán thù. Cho nên Đức Phật rất tinh tế khi dạy phải thân kính với bà con.
Học cách trân quý từng phút giây còn sống
Học cách trân quý từng phút giây còn sống
(Ngày Nay) - Khi tôi nghe thấy tin có người nào đó vừa mất đi, tin ấy với tôi như tiếng chuông thức tỉnh. Tiếng chuông đó là một lời nhắc nhở sâu sắc về sự mong manh của kiếp người.
Oai nghi của người tu hành
Oai nghi của người tu hành
(Ngày Nay) - Oai nghi cùng với chánh kiến và tịnh giới là ba yếu tố làm nên đạo hạnh - phẩm chất của tu sĩ Phật giáo, như cố Trưởng lão Hòa thượng Thích Thiện Siêu, bậc am tường kinh luật luận đã từng nhấn mạnh.
Tác phẩm có tên “Comedian” của nghệ sĩ người Italy Maurizio Cattelan ra mắt lần đầu năm 2019 tại triển lãm Art Basel ở Miami Beach, đã gây tranh cãi về việc có thể được coi là nghệ thuật hay không. Ảnh: AP
6,2 triệu USD cho quả chuối dán tường
(Ngày Nay) - 6,2 triệu USD là mức giá vừa được trả cho một tác phẩm nghệ thuật gây tranh cãi, một quả chuối tươi dán lên tường bằng băng dính bạc. Tác phẩm được đưa ra trong một cuộc bán đấu giá của Sotheby’s ở New York, Mỹ.