Phát triển công cụ chỉnh sửa gene 'siêu chính xác'

Những cải tiến về công cụ chỉnh sửa gene CRISPR (chỉnh sửa cơ sở) bằng kỹ thuật enzyme, hứa hẹn hiệu quả trong các bệnh di truyền ở người.

Một phiên bản "siêu chính xác" của công cụ chỉnh sửa gene CRISPR, gần đây được các nhà khoa học từ Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) và Đại học Harvard ở Cambridge, Mỹ tạo ra dựa trên hệ thống CRISPRITH Cas9, theo một báo cáo được công bố hôm 10/2 trên tạp chí Nature Biotechnology.

Phương pháp mới được cải tiến bằng kỹ thuật enzyme, cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa chính xác ADN mục tiêu mà ít gây ra những đột biến không mong muốn. Cả chỉnh sửa cơ sở và chỉnh sửa CRISPR-Cas9 đều sử dụng enzyme Cas9 để hướng ADN mục tiêu đến các vị trí được chỉ định bởi một ARN dẫn đường, nhưng phương pháp chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9 thông thường.

Phát triển công cụ chỉnh sửa gene 'siêu chính xác' ảnh 1

Chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát trình tự gene tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9. - Ảnh: Nature.

Trong chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9, các nhà nghiên cứu sử dụng enzyme Cas9 để cắt cả hai mạch của ADN, sau đó dựa vào cơ chế sửa chữa của tế bào để thay đổi trình tự ADN. Phương pháp này có thể hiệu quả nhưng dễ mắc sai sót.

Trong chỉnh sửa cơ sở, khả năng cắt ADN của Cas9 bị vô hiệu hóa và được hợp nhất với các enzyme khác có khả năng chuyển một ký tự trong mã ADN sang một mã khác. Cas9 đưa các enzyme này đến vị trí mục tiêu, nơi chúng sửa đổi một ký tự cụ thể, thay vì phá vỡ cả hai mạch ADN.

Nhiều bệnh di truyền ở người, ví dụ như chứng thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm, được gây ra bởi sự thay đổi chỉ một ký tự của mã ADN, do đó, chỉnh sửa cơ sở là liệu pháp đầy hứa hẹn trong việc điều trị các rồi loạn này.

"Kỷ nguyên của công nghệ chỉnh sửa gene mới đang ở giai đoạn khởi đầu mong manh. Chúng tôi cảm thấy có trách nhiệm phải làm mọi thứ có thể để giảm thiểu nguy cơ mắc sai sót, đặc biệt là khi chỉnh sửa gene đã bắt đầu được thử nghiệm lâm sàng trên người", nhà sinh học hóa David Liu, thành viên trong nhóm nghiên cứu cho biết. 

Theo Vnexpress
TIN LIÊN QUAN
Bình luận
Nhìn thoạt qua, không ai nghĩ tác phẩm lấp lánh này được làm bằng thủy tinh.
Thủy tinh Lễ hội: Vẻ đẹp óng ánh từ quá khứ
(Ngày Nay) - Thủy tinh Lễ hội (Carnival Glass), hay còn được gọi là thủy tinh óng ánh, mang trong mình ánh sáng cầu vồng rực rỡ và vẻ đẹp vượt thời gian. Xuất hiện từ cuối thế kỷ 19, đầu thế kỷ 20, dòng sản phẩm từ thủy tinh này từng làm mê hoặc người dân Hoa Kỳ và một số nước châu Âu, trở thành biểu tượng của sự sáng tạo và niềm vui. Thủy tinh lễ hội toát lên vẻ quý phái, khiến người ta thường chọn chúng làm quà tặng hoặc giải thưởng trong các dịp lễ hội, nguồn gốc của cái tên đầy mê hoặc.
Điện Biên rực rỡ chào đón Lễ hội Hoa Ban 2025: Tôn vinh bản sắc văn hóa dân tộc
Điện Biên rực rỡ chào đón Lễ hội Hoa Ban 2025: Tôn vinh bản sắc văn hóa dân tộc
(Ngày Nay) - Khi những ngày đầu xuân dần qua và tháng 3 dịu dàng gõ cửa, tỉnh Điện Biên lại rộn ràng khoác lên mình tấm áo mới để chào đón Lễ hội Hoa Ban 2025, một sự kiện thường niên không chỉ mang đậm dấu ấn văn hóa mà còn là lời mời gọi đầy quyến rũ đến du khách gần xa. Hòa quyện cùng Ngày hội Văn hóa, Thể thao và Du lịch tỉnh Điện Biên lần thứ VIII, lễ hội năm nay mang đến một không gian rực rỡ sắc màu, nơi những giá trị di sản văn hóa dân tộc được nâng niu, gìn giữ và lan tỏa.
Nhiều khoảng trống trong phát triển AI ở khu vực công
Nhiều khoảng trống trong phát triển AI ở khu vực công
(Ngày Nay) -  Báo cáo “Ứng dụng trí tuệ nhân tạo trong các cơ quan Nhà nước ở Việt Nam: Đánh giá mức độ sẵn sàng và khuyến nghị” vừa được công bố tại tọa đàm chuyên đề "Đánh giá toàn cảnh trí tuệ nhân tạo trong khu vực công tại Việt Nam".