Phát triển công cụ chỉnh sửa gene 'siêu chính xác'

Những cải tiến về công cụ chỉnh sửa gene CRISPR (chỉnh sửa cơ sở) bằng kỹ thuật enzyme, hứa hẹn hiệu quả trong các bệnh di truyền ở người.

Một phiên bản "siêu chính xác" của công cụ chỉnh sửa gene CRISPR, gần đây được các nhà khoa học từ Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) và Đại học Harvard ở Cambridge, Mỹ tạo ra dựa trên hệ thống CRISPRITH Cas9, theo một báo cáo được công bố hôm 10/2 trên tạp chí Nature Biotechnology.

Phương pháp mới được cải tiến bằng kỹ thuật enzyme, cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa chính xác ADN mục tiêu mà ít gây ra những đột biến không mong muốn. Cả chỉnh sửa cơ sở và chỉnh sửa CRISPR-Cas9 đều sử dụng enzyme Cas9 để hướng ADN mục tiêu đến các vị trí được chỉ định bởi một ARN dẫn đường, nhưng phương pháp chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9 thông thường.

Phát triển công cụ chỉnh sửa gene 'siêu chính xác' ảnh 1

Chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát trình tự gene tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9. - Ảnh: Nature.

Trong chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9, các nhà nghiên cứu sử dụng enzyme Cas9 để cắt cả hai mạch của ADN, sau đó dựa vào cơ chế sửa chữa của tế bào để thay đổi trình tự ADN. Phương pháp này có thể hiệu quả nhưng dễ mắc sai sót.

Trong chỉnh sửa cơ sở, khả năng cắt ADN của Cas9 bị vô hiệu hóa và được hợp nhất với các enzyme khác có khả năng chuyển một ký tự trong mã ADN sang một mã khác. Cas9 đưa các enzyme này đến vị trí mục tiêu, nơi chúng sửa đổi một ký tự cụ thể, thay vì phá vỡ cả hai mạch ADN.

Nhiều bệnh di truyền ở người, ví dụ như chứng thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm, được gây ra bởi sự thay đổi chỉ một ký tự của mã ADN, do đó, chỉnh sửa cơ sở là liệu pháp đầy hứa hẹn trong việc điều trị các rồi loạn này.

"Kỷ nguyên của công nghệ chỉnh sửa gene mới đang ở giai đoạn khởi đầu mong manh. Chúng tôi cảm thấy có trách nhiệm phải làm mọi thứ có thể để giảm thiểu nguy cơ mắc sai sót, đặc biệt là khi chỉnh sửa gene đã bắt đầu được thử nghiệm lâm sàng trên người", nhà sinh học hóa David Liu, thành viên trong nhóm nghiên cứu cho biết. 

Theo Vnexpress
TIN LIÊN QUAN
Bình luận
Ngày hội Văn hóa “Vững bước vào kỷ nguyên mới” trở thành niềm tự hào của mỗi người SHB
Niềm tự hào của người SHB
(Ngày Nay) - Ngân hàng SHB không chỉ là một tổ chức tài chính, mà còn là nơi nuôi dưỡng và lan tỏa những giá trị nhân văn cao đẹp, nơi mỗi cán bộ nhân viên tìm thấy niềm vui, sự gắn bó và tự hào. Văn hóa doanh nghiệp không chỉ là nền tảng vững chắc giúp SHB phát triển mà còn là sức mạnh kết nối hàng nghìn người trong hành trình vươn xa.
Triệu cánh hạc mang lời yêu thương của người hâm mộ sẽ tung bay rực rỡ tại concert Anh Trai "Say Hi" đêm thứ 5
Triệu cánh hạc mang lời yêu thương của người hâm mộ sẽ tung bay rực rỡ tại concert Anh Trai "Say Hi" đêm thứ 5
(Ngày Nay) - Khi chỉ còn chưa đầy hai ngày nữa là tới đêm nhạc hội Anh Trai "Say Hi", không khí tại trụ sở DatVietVAC Group Holdings (222 Pasteur) vẫn rộn ràng không ngớt khi hàng ngàn cánh hạc giấy từ khắp nơi liên tục bay về, chất đầy trong các thùng mô hình ATSH đặt ngay giữa sảnh lớn. Đây là món quà tràn ngập tình yêu của người hâm mộ dành cho Anh Trai "Say Hi" Concert - Đêm 5, sẵn sàng tỏa sáng trên sân khấu Vạn Phúc City tối 21/03/2025.