Ngày nay, nếu một người nào đó được chẩn đoán nhiễm HIV, họ có thể lựa chọn điều trị bằng một trong số 41 loại thuốc giúp kiểm soát lượng virus HIV ở mức thấp nhất, cùng với việc sinh hoạt, uống thuốc đúng thời điểm.
7 năm sau khi HIV lần đầu tiên được phát hiện, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) mới chính thức thông qua loại thuốc chống virus HIV đầu tiên. Trong hàng triệu người bị nhiễm bệnh, chỉ một vài nghìn người chết vào thời điểm đó, nhưng các quan chức y tế công cộng cho rằng tỷ lệ tử vong tăng cao là kết quả không thể tránh nếu người xét nghiệm dương tính không được điều trị bằng loại thuốc nào đó.
AZT, hay Azidothymidine, ban đầu được một nhà nghiên cứu người Mỹ phát triển vào năm 1960 để ngăn ngừa ung thư. Nó hoạt động bằng cách chèn vào DNA của tế bào ung thư, gây rối loạn khả năng tái tạo và sản xuất các khối u.
Hai thập kỷ sau, khi AIDS xuất hiện như loại bệnh truyền nhiễm mới, công ty dược phẩm Burroughs Wellcome (BW) bắt đầu tiến hành thử nghiệm lớn về các tác nhân chống HIV, với hy vọng tìm thấy bất cứ điều gì đó có thể chống lại kẻ thù mới này.
Trong số những thứ được thử nghiệm có hợp chất S, một phiên bản tái tạo của AZT gốc. Khi đưa hợp chất S vào món ăn cho tế bào động vật bị nhiễm HIV, nó dường như có tác dụng chặn sự hoạt động của các virus.
Công ty dược BW đã gửi mẫu cho FDA và Viện Ung thư Quốc gia Mỹ. Tiến sĩ Samuel Broder của Viện Ung thư đã nhận ra tầm quan trọng của phát hiện này. Nhưng chỉ có một hợp chất chống HIV là không đủ. Để tạo ra đủ lượng thuốc cho hàng triệu người bị nhiễm HIV, các nhà nghiên cứu phải chắc chắn rằng nó an toàn và thực sự ngăn chặn HIV theo cách nào đó, ngay cả khi nó không trị khỏi bệnh. Vào thời điểm đó, xét nghiệm như vậy phải mất tới 8-10 năm.
Tuy nhiên, bệnh nhân không thể chờ đợi lâu. Dưới áp lực rất lớn của công chúng, FDA đã tiến hành kiểm tra AZT nhanh chóng.
Các nhà khoa học bắt đầu tiêm AZT vào bệnh nhân với mục đích đầu tiên là để xem liệu nó có an toàn hay không. Mặc dù gây ra nhiều tác dụng phụ, bao gồm các vấn đề nghiêm trọng trong ruột, gây hại hệ thống miễn dịch, buồn nôn, nhức đầu, nó được coi là tương đối an toàn.
Để có kết quả như vậy, một thử nghiệm gây tranh cãi đã được tiến hành với gần 300 người được chẩn đoán mắc AIDS. Những người tham gia ngẫu nhiên được uống AZT hoặc một viên đường trong 6 tháng. Cả bác sĩ lẫn bệnh nhân đều không biết cụ thể nhóm nào uống thứ gì.
Sau 16 tuần, công ty BW thông báo họ dừng thử nghiệm vì đã có bằng chứng mạnh mẽ hợp chất này có tác dụng. Một nhóm chỉ có một ca tử vong, trong khi nhóm kia có tới 19 người tử vong chỉ trong thời gian ngắn. Công ty cho rằng nếu tiếp tục thử nghiệm sẽ không có đạo đức trong y học.
Kết quả về tác dụng của AZT được xem là "bước đột phá" và "ánh sáng ở cuối đường hầm" của công ty BW. Điều này khiến FDA chấp thuận thông qua loại thuốc chống AIDS đầu tiên vào ngày 19/3/1987.
Nhưng nghiên cứu vẫn còn gây tranh cãi. Báo cáo đã không cho thấy tiêu chuẩn điều trị các vấn đề khác liên quan đến AIDS như viêm phổi, tiêu chảy và các triệu chứng khác. Và vẫn còn rất nhiều câu hỏi chưa được trả lời về loại thuốc này khi nó đã được phê duyệt như lợi ích của nó kéo dài được bao lâu? Nó có tác dụng với những người không mắc bệnh hay không?...
Hiện nay, nhiều loại thuốc điều trị HIV được nghiên cứu giúp ngăn chặn virus tại các thời điểm cụ thể trong vòng đời của nó. Sử dụng kết hợp, chúng sẽ giúp kiểm soát HIV, làm giảm khả năng sinh sản và lây nhiễm của virus. Và với những người nhiễm HIV, việc điều trị của họ vẫn bao gồm cả AZT.