Lâu nay, công cuộc chữa trị HIV/AIDS vẫn luôn đi vào ngõ cụt, một phần do các vi rút gây bệnh có thể lẩn khuất và bám trụ chặt chẽ trong những ngóc ngách khó tìm thấy của cơ thể bệnh nhân. Tuy nhiên, trong báo cáo mới được đăng trên chuyên san Molecular Therapy, các chuyên gia của Đại học Temple và Đại học Pittsburgh (Mỹ) vừa chứng tỏ họ có thể hoàn toàn loại bỏ ADN của HIV khỏi tế bào người được cấy vào cơ thể chuột. Đây là lần đầu tiên giới khoa học có thể nhổ tận gốc vi rút chết người trong các mô hình động vật, mở đường cho khả năng thực hiện cuộc thí nghiệm lâm sàng đối với người.
Trong cuộc nghiên cứu, các chuyên gia tiến hành thử nghiệm trên 3 nhóm chuột. Nhóm chuột đầu tiên bị lây nhiễm HIV-1. Nhóm thứ hai bị nhiễm EcoHIV (chủng vi rút tương tự như HIV-1 ở người), còn nhóm thứ ba sử dụng mô hình chuột “nhân hóa”, nghĩa là cấy tế bào miễn dịch bị nhiễm HIV-1 cho chuột. Khi điều trị nhóm thứ nhất, họ có thể vô hiệu hóa HIV-1 về mặt di truyền, giảm được biểu hiện gien của vật liệu di truyền vi rút đến 95%, xác nhận kết quả đầu tiên của nhóm này đã được thực hiện trước đó một năm. Nhóm thứ hai đối mặt với thách thức phát sinh: vi rút có xu hướng lan rộng và sinh sôi hết sức nhanh chóng.
“Trong quá trình nhiễm bệnh, HIV tích cực tái tạo bản sao trong cơ thể chuột”, theo giải thích của các chuyên gia. “Với chuột EcoHIV, chúng tôi có thể điều tra năng lực của CRISPR/Cas9 trong việc ngăn chặn vi rút tái tạo bản sao và có tiềm năng ngăn chặn viêm nhiễm một cách hệ thống”, báo cáo ghi nhận.
Chiến lược tiếp cận của họ đã giúp xóa sổ được 96% số EcoHIV trong chuột, lần đầu tiên chứng minh năng lực của công cụ CRISPR/Cas9 trong việc loại bỏ HIV-1. Cuối cùng, họ xử lý nhóm chuột thứ ba được cấy tế bào miễn dịch của người, bao gồm tế bào T, nơi ẩn náu ưa thích của HIV.
“Những con vật này mang theo HIV tiềm tàng trong các chuỗi di truyền của tế bào T, nơi vi rút có thể thoát khỏi tầm quan sát của con người và chờ cơ hội lật ngược tình thế”, theo trưởng nhóm Wenhui Hu của Đại học Temple. Theo sau một đợt điều trị bằng CRISPR/Cas9, các nhà khoa học có thể loại bỏ hoàn toàn các mẩu vi rút từ tế bào người được cấy vào mô và các cơ quan nội tạng của chuột.
Nghiên cứu mới đã đánh dấu một bước quan trọng trong nỗ lực tiến tới điều trị hoàn toàn HIV. Giai đoạn tiếp theo sẽ lập lại cuộc nghiên cứu trên linh trưởng, nhằm kiểm tra liệu công cụ xử lý gien có thể loại bỏ những hang ổ ẩn náu của HIV hay không, bao gồm cả tế bào não, theo một thành viên của đội ngũ chuyên gia Đại học Temple, tiến sĩ Kamel Khalili. “Mục tiêu cuối cùng của chúng tôi là tiến hành nghiên cứu lâm sàng ở người bệnh”, ông cho biết.
Theo Thanh Niên
